作者：邱礼伟; 王珏靶基因编辑器免疫系统编辑技术重复序列科学发展人类疾病伦理问题
摘要：CRISPR/Cas(CRISPR: Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats,即“成簇的规律间隔的短回文重复序列”;Cas: CRISPR associated proteins,即“CRISPR关联蛋白”),是一种体内切割DNA的方式,来源于细菌的一种免疫系统(图1a)。CRISPR/Cas9则是被研究得最多的一种CRISPR/Cas。许多实验室通过不断改进CRISPR/Cas9系统,开发出强大的用途,包括:使靶基因失活(敲除基因)、插入外源基因(敲进基因)等基因编辑(图1b)和调控真核基因的表达(图1c,图1d)等。CRISPR基因编辑技术的潜在应用价值仍很巨大,但也面临着许多法规上和社会上的障碍(图2)。从长远来看,CRISPR技术相关的安全和伦理问题不应阻止旨在治疗人类疾病的科学发展。
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