作者：万鼎铭; 刘长凤; 王桂菊; 孙慧; 孙玲; 姜...造血干细胞移植丙种球蛋白缺乏血症胎血治疗
摘要：目的 探讨HLA不全相合非血缘脐血移植(CBT)治疗X连锁无丙种球蛋白血症(Bruton病)的疗效；观察其造血及免疫重建过程。方法为1例男性14岁Bruton病患儿行HLA1个位点不相合的非血缘CBT。预处理方案为Bu／Cy(白消安／环磷酰胺)加抗CD3单抗。移植物抗宿主病(GVHD)预防采用环孢菌素A+霉酚酸酯+甲氨蝶呤方案。移植有核细胞数0．42×10^8／kg，其中CD34^+细胞0．35×10^6／kg。结果移植后30天(+30天)中性粒细胞数0．5×10^9／L，BPC20×10^9／L，显示造血重建。+45天性染色体检测46，XX：46，XY为4：1。+100天性染色体均为46，XX；受者血型由AB型转为O型(供者型)；IgG从1．1g／L升高到3．5g／L；成熟B细胞在外周血中从0上升到占0．05，显示免疫重建。随访360d，患者血常规、骨髓象正常，IgG13．5g/L及成熟B细胞在外周血中占0．10，均为正常水平，未发生急、慢性GVHD，显示造血功能、免疫系统稳定重建。结论本例为首例非血缘CBT治疗Bruton病获得成功；HLA不全相合非血缘CBT治疗非恶性血液病安全、有效。
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