作者：周毅; 宋纯; 吕冰洁; 宋一民; 许评; 宋春...小鼠胚胎干细胞转基因治疗甲状旁腺功能低下症实验研究
摘要：目的探讨小鼠胚胎干细胞(TC-1)转基因治疗甲状旁腺功能低下症(HPT).方法包装出重组人甲状旁腺素(PTH)基因的小鼠干细胞病毒(MSCV),以其感染小鼠ESCs,检测基因转导效率,PTH分泌情况;观察体内外分化情况,以及注入模型鼠体内各组小鼠血PTH和血钙变化情况.结果获得滴度为2×107集落形成单位(CFU)/ml的重组逆转录病毒,经聚合酶链反应(PCR)扩增未检测到有野生型病毒存在,可以安全应用.感染TC-1的效率为70%,每106未分化TC-1每48 h分泌PTH约10 ng.重组有PTH基因的TC-1在体内外均可分化出三胚层组织,注入模型鼠体内,在观察期间实验组动物未再出现甲旁低表现,而且血PTH和血钙均保持在接近正常值范围内.结论 MSCV介导外源PTH基因可高效转导TC-1并持续分泌PTH;体内外分化实验证明TC-1具有全能性,而且内环境并不是决定TC-1分化的唯一因素.经基因转导的TC-1可较好的改善模型鼠的症状,是未来细胞移植的一种潜在来源.
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