作者：季双敏; 熊文翔; 于爱平; 饶亚岚; 杨焕; ...血友病重组人凝血因子临床试验按需治疗预防性治疗罕见病
摘要：随着血友病患者对生活质量的需求提高,选择预防性治疗日益增多,对人凝血因子Ⅷ（rhFⅧ）和Ⅸ（rhFⅨ）的需求量也在增长。目前国内外有多家企业正在积极进行重组人凝血因子Ⅷ和Ⅸ的研发和上市许可的临床试验。本文主要就重组人凝血因子Ⅷ和Ⅸ临床研究中的一些共性问题进行探讨,主要涉及受试人群、疗效指标、安全性考虑、药动学研究等方面的内容,以期能为企业研发和注册上市提供参考,同时为此类罕见病患者提供更多的治疗选择。
注：因版权方要求，不能公开全文，如需全文，请咨询杂志社
