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激活MECP2基因可逆转瑞特综合征

mecp2基因瑞特综合征基因激活可逆转神经系统疾病神经退行性疾病英国科学家

摘要:据近期美国《科学》杂志报道,英国科学家发现常见于女孩的神经系统疾病瑞特综合征的许多症状,都可以通过基因激活方法逆转。瑞特综合征是1种遗传性神经系统疾病,由X染色体上1个名为MECP2的基因变异引发,多发于女孩。患者智力迟钝,并且出现类似自闭症的症状。英国爱丁堡大学阿德里安·伯德教授及其同事在实验中,通过基因工程方法使实验鼠的MECP2基因“沉默”,不能发挥正常作用,并因此患上瑞特综合征。然后,研究人员在实验鼠的病情尚不严重时,再重新激活MECP2基因,使其功能全部恢复。4周后,病鼠病情缓解。研究人员指出,动物实验结果说明瑞特综合征并非是神经退行性疾病,也就是说,患者的神经细胞并没有死亡,只要能让MECP2基因重新表达,

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