作者：黄小航; 罗长缨; 王坚敏; 罗成娟; 张冰花...湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征造血干细胞移植脐血干细胞预后
摘要：目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征(WAS)的疗效、早期并发症、预后影响因素及脐血作为WAS移植供体选择的可行性。方法对上海儿童医学中心2006年11月-2018年9月接受allo-HSCT的29例确诊WAS患儿的临床资料进行回顾性分析。结果29例WAS患儿接受allo-HSCT治疗,其中13例接受脐血(UCB)移植,16例接受外周血干细胞(PBSC)移植,其中同胞全相合供体(MSD)移植2例,全相合无关供体(MUD)移植8例,不全相合无关供体(MMUD)4例,亲缘不全相合供体(MMSD)移植2例。经环磷酰胺+白消安+抗人胸腺球蛋白清髓性预处理后,所有患儿均获得完全植入。总体2年无病生存率为93%(27/29)。UCB和PBSC移植中性粒细胞和血小板植入中位时间分别为12d vs.11d(P=0.215)和47d vs.26d(P=0.133)。69%患者发生aGVHD,均为2~3度皮肤GVHD,UCB移植患者与PBSC移植患者相比aGVHD发生程度及持续时间无差异(P值分别为0.445和0.345)。不全相合较全相合供体移植aGVHD持续时间更长(P=0.001),但两者间aGVHD发生程度及频率差异无显著性(P=0.875)。导管相关血行感染主要发生于围移植期,发生率26.1%。结论allo-HSCT治疗WAS总体预后好,脐血是WAS患儿合适的造血干细胞来源。
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