作者：李欣瑜; 许吕宏; 方建培儿童急性淋巴细胞白血病小分子靶向药物造血干细胞移植预后不良靶向治疗表观遗传学临床应用
摘要：随着临床经验的积累及化疗技术的发展,儿童急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)的治愈率已高达85%-90%。然而,部分伴随了预后不良基因的难治、复发ALL(relapsed or refractory acute lymphoblastic leukemia,R/R ALL)常常化疗失败,“挽救性”造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)也不能获益,复发后的长期治愈率仍然很低,成为癌症相关儿童死亡的第二大原因。近年,越来越多的肿瘤细胞特征被发现并被用作治疗靶点,衍生出各类针对治疗靶点的药物,并向临床应用转化,称为“靶向治疗”,作为靶向治疗必须满足有治疗靶点和开发出针对靶点的药物;其中不少已被二期、三期临床试验证明有效。目前,临床应用于白血病的靶向治疗可分为4类,包括免疫靶向治疗、小分子靶向药物、表观遗传学靶向治疗、第二类突变靶向治疗。本文将综述儿童ALL小分子靶向药物临床应用的研究进展。
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