作者：唐湘凤; 卢伟; 井远方; 黄友章; 吴南海; ...单倍体异基因造血干细胞移植儿童非恶性疾病
摘要：目的探讨单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗儿童非恶性疾病(NMD)的临床疗效。方法回顾性分析2012年4月1日-2018年3月31日本中心收治的94例儿童NMD,均进行了haplo-HSCT,其中85例加第三方脐血。男72例,女22例。中位年龄5.4岁。预处理以白消安为基础。预防急性移植物抗宿主病(aGVHD)采用环孢霉素A、吗替麦考酚酯和甲氨蝶呤,于Old输注单倍体骨髓造血干细胞和第三方脐血,02d输注单倍体外周血造血干细胞,回输总单个核细胞中位数为13.5×10~8/kg,CD34~+细胞中位数为4.03×10~6/kg。结果中性粒细胞和血小板植入中位天数分别是+15d和+22d。Ⅰ~Ⅱ度和Ⅲ~Ⅳ度aGVHD发生率分别为40.4%和12.8%,8例出现慢性GVHD。CMV血症发生率54.3%;26例出现EBV血症,发生率达27.7%,4例进展为EBV相关移植后淋巴细胞增殖性疾病,予CD20单克隆抗体后控制。中位随访时间38个月,91例存活(90例无病存活,1例带病存活),死亡3例。5年OS和FFS分别为96.3%和87.4%。结论 Haplo-HSCT为一些NMD患儿争取治疗时机,疗效明确。
注：因版权方要求，不能公开全文，如需全文，请咨询杂志社
