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造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血的研究进展

作者:许吕宏; 方建培造血干细胞移植移植治疗hsct溶血性疾病单基因遗传磁共振成像预处理方案

摘要:地中海贫血(thalassemia,TM)是单基因遗传的慢性溶血性疾病。造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)是目前临床根治重型β-TM的唯一方法。自1981年首例HSCT治疗TM成功报道后,目前国际应用HSCT治疗重型β-TM已超过4000例。近年有关TM患者磁共振成像(MRI)T2*检测、HSCT前预处理方案、供者来源细胞选择等均取得长足发展,移植疗效也得到进一步提高。

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中国小儿血液与肿瘤

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