异基因造血干细胞移植移植治疗黏多糖积症专家儿科中枢神经系统多系统受累
摘要：黏多糖贮积症（mucopolysacchridosis,MPS）是由于溶酶体中降解黏多糖的水解酶活性缺乏或降低,导致黏多糖（glycosaminoglycan,GAG）贮积在机体各种组织致多系统受累的一组疾病（见附表1）。目前MPS的主要治疗方法为酶替代治疗（ERT）和异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。ERT能够有效改善部分MPS患者的临床症状,同时降低治疗相关并发症,但是,由于酶无法透过血脑屏障,对患者中枢神经系统症状改善作用有限;另ERT费用十分昂贵，需要终生维持给药，使其应用受限。
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