作者：李慧; 周淑佩; 范江霖; 刘国庆体细胞基因转移基因治疗脂蛋白脂酶遗传性高脂血症动物模型
摘要：目的利用体细胞脂蛋白脂酶(lipoprotein lipase,LPL)有益变异体基因转移方法,救治原本在出生后两天内全部死亡的LPL基因敲除纯合子小鼠.方法以腺病毒为载体,在初生小鼠肌肉内表达LPL基因有益突变体,观察救治存活后成年动物的表型变化.结果本法救治纯合子小鼠的成功率达到75%,大大高于以野生型LPL基因救治的国外研究.存活的成年纯合子小鼠表现为极度高脂血症.结论利用LPL基因突变体进行体细胞基因转移可成功救治LPL基因敲除纯合子小鼠,并建立了极度高脂血症动物模型.
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