美国孤儿药法案评析

作者：刘嘉（编译）孤儿药法案孤儿药医疗政策重磅药罕见疾病卫生技术评估

摘要：目的：探讨美国孤儿药法案的相关问题。方法：以美国FDA和制药企业的年度报告数据为基础，建立综合孤儿药数据库。结果：数据库显示，目前美国FDA一共准许了2002种产品的孤儿药地位，其中获得上市批准的孤儿药产品共计352种，其中大约有33％为抗肿瘤产品。目前，至少有9％的孤儿药已达到重磅药的地位，有43种孤儿药的年销售额（2008）超过了1亿美元，而1983年以来，至少有14种先前停产的产品作为孤儿药重新生产。结论：美国孤儿药法案在某种程度上导致了过高利润和道德问题。其改革虽然必要，但应从病患和市场繁荣角度出发，目前仍需激励，尤其是7年市场独占权应当保留。建议改革立足于价格管制，增加高利润药品税收和创立国际性的孤儿药组织。

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