评估孤儿药带来的经济挑战

作者：何江江（编译）; 张崖冰（审校）成本效果分析公平卫生政策孤儿药

摘要：在商业化的药品研发领域，罕见病患者一直都没有得到足够的关注。为了改善这一状况，一些地区制定了具体的法律法规，以鼓励那些不具商业价值的孤儿药（orphan drug,也称罕见病药）的研发。然而，由于其市场狭小，且价格昂贵，根据卫生技术评估（HTA）中经济学评价的标准方法，孤儿药通常不会被证明是符合成本效益的，再加上其成本高，意味着这种药的筹资和患者可及性都是受到限制的。但是，这些限制可能与社会偏好不一致。因此，本研究主要探讨HTA标准方法是否足以在孤儿药的筹资和患者可及性上协助决策，其次概述孤儿药相关研究事项，以期帮助了解孤儿药社会价值及期在研发、筹资和使用等方面的相关问题。

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