作者：王晓坤 胡心亭治疗药酒石酸半胱胺肾病型美国食品药品管理局胱氨酸病遗传性疾病人体细胞
摘要：2013年4月30日,美国食品药品管理局（FDA）批准Procysbi（半胱胺重酒石酸氢盐）用于儿童和成人肾病型胱胺酸症的治疗。胱氨酸病是一种罕见的遗传性疾病,能引起胱氨酸在人体细胞中的聚集。胱氨酸的蓄积会导致一些肾脏问题,使人体内太多的糖,蛋白质和盐通过尿液排出。胱氨酸病可能会导致身体发育迟缓,使身材矮小,骨骼脆弱并增长缓慢,使肾衰竭恶化。如果儿童在早期不进行治疗会有致命危险,Procysbi是一种延迟释放的胶囊剂,用于6岁及以上患者。
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