杜氏型肌营养不良进行性肌营养不良症治疗效果化合物therapeutics公司无效突变
摘要：2007年4月，最新刊登在《自然》杂志上的数据表明，PTCThPrapeutics公司的实验性化合物PTC124，在对杜氏型肌营养不良患者的Ⅱ期临床试验中，显示了积极的治疗效果。PTC124是一种口服的在研新药，可用于治疗由基因无效突变引起的遗传障碍。PTCTherapeutics公司通过分析1800种遗传性障碍得出，有相当多的遗传疾病是由基因无效突变引起的，
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