治疗囊性纤维化的新药可增强膜对氯化物的转运能力

作者：汪海波(译)囊性纤维化新药治疗氯化物能力转运囊肿性纤维化无义突变

摘要：开放性前瞻性Ⅱ期临床试验研究结果显示，治疗囊性纤维化的一种新药—PTC124可使因编码囊肿性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）的信使RNA（mRNA）发生无义突变（过早的停止密码）而患病的患者产生转录应答。全世界约7000例囊性纤维化患者至少携带一种CfTrR无义突变。

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