作者：王书杰; 杨仁池; 邹萍; 侯明; 吴德沛; 沈...疗效不良反应
摘要：目的评价重组人血小板生成素（rhTPO）治疗糖皮质激素无效的特发性血小板减少性紫癜（ITP）患者的有效性和安全性。方法采用多中心、随机开放、空白对照方法,将糖皮质激素治疗无效的患者随机分为试验组（rhTPO＋达那唑）和对照组（达那唑）。两组患者在整个试验阶段均口服达那唑0.2g/次,3次/d。试验组皮下注射rhTPO1.0μg/kg,1次/d,疗程14d,停用rhTPO后观察14d。对照组口服达那唑14d后,如血小板仍≤20×10^9/L接受rhTPO治疗,用法如前,停用rhTPO后观察14d。试验的主要终点是比较两组间第一阶段（前14d内）血小板计数增加的最高值和血小板计数的曲线下面积;次要终点是比较两组间第一阶段的显效率和有效率,对照组第二阶段应用rhTPO前后的血小板计数、显效率和有效率。结果入选患者140例,试验组和对照组分别为73例和67例,最终进入FAS集者分别为73例和63例,进入PPS集者分别为60例和50例。主要终点FAS结果显示：试验组rhTPO治疗后血小板计数最高值平均增加101.2×10^9/L,显著高于对照组的33.3×10^9/L（P=0.0060）;试验组血小板计数的曲线下面积749.6,显著高于对照组的316.2（P=0.0000）。次要终点FAS结果显示：试验组第一阶段的显效率和有效率（显效＋良效）分别为38.4%和60.3%,明显高于对照组的7.9%（P=0.0003）和36.5%（P=0.0104）;对照组第一阶段第14天血小板计数≤20×10^9/L的患者,接受rhTPO治疗后显效率和有效率分别达到31.1%和66.7%。试验组停用rhTPO后血小板计数逐渐下降,但停药14d时仍维持在50×10^9/L左右。rhTPO对白细胞计数、血红蛋白、胆红素、凝血试验、抗GPⅡb/Ⅲa和GPⅠb自身抗体无明显影响。不良事件的发生率,试验组和对照组分别为34.3%和26.2%,其中以肝胆指标异常最常见,分别为15.1%和16.9%。rhTPO相关的不良事件发生率13.6%,主要有轻度嗜睡、头晕、短暂性视野缺损、过�
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