作者：王新颖 刘冬青囊性纤维化囊性纤维化跨膜传导调节因子调节剂
摘要：囊性纤维化是在白种人中最常见的危及生命的常染色体隐性遗传病,由囊性纤维化跨膜传导调节因子基因突变引起,囊性纤维化跨膜传导调节因子也因此成为药物研发的靶点。按引发囊肿性纤维化的原因,可将囊肿性纤维化突变分为五类。本文主要介绍治疗前三类基因突变的调节剂,这些制剂为囊性纤维化患者带来了福音。
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