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自体和同种异体造血干细胞移植的适应证:美国血液和骨髓移植指南介绍

作者:吕海容骨髓移植造血干细胞移植异体造血干细胞临床试验观察性研究移植技术淋巴瘤移植物亚临床可观察性

摘要:美国每年大约有20 000例造血干细胞移植(HCT)~[1]患者,随着移植技术和支持性护理的发展,造血干细胞移植变得更加安全,患者的生存期持续延长。随着对已知HCT的适应证治疗技术的改进以及对HCT新的适应证的研究,使HCT适应证的治疗得到了不断发展。美国血液和骨髓移植学会(ASBMT)建立了一个由移植专家、付款方和患者组成的多方利益相关工作组,提供了一个HCT"常规的"适应证指南。本文根据该工作组指南提供推荐建议。HCT适应证分为:1当证据确定及支持HCT适应证时,HCT为标准治疗。2当大规模的临床试验和可观察性的研究不支持但显示HCT有效时,HCT为临床证据支持的标准治疗。3当未提供大规模的临床试验和可观察性研究,但是HCT对罕见疾病的治疗有效时,HCT为罕见适应证的标准治疗。4在疾病亚临床阶段和(或)早期临床阶段,HCT是一种有希望的治疗方法时,HCT为可发展性的治疗方法。5当现有证据不支持HCT常规应用时不推荐HCT治疗。ASBMT将定期回顾这些指南,并且当出现新的证据时更新指南。

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