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基因疗法的成功

基因疗法遗传性疾病地中海贫血慢病毒载体基因转移球蛋白贫血病红细胞

摘要:由异常β-球蛋白引起的疾病(如β-地中海贫血和镰刀型红细胞贫血病)是全世界最流行的遗传性疾病。患者经常一生都依靠输血生活。所以,关于基因疗法在一例严重β-地中海贫血症中成功应用(利用一种表达β-球蛋白的慢病毒载体)的报告,是人们所期盼的事件。在基因转移之后2年多,该患者(一个成年男子)21个月都不需要依靠输血。这种疗效似乎来自一个主导性的、

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生物学通报

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