作者：杨梦婷; 高嘉琪; 倪菊华基因编辑临床应用前景
摘要：CRISPR-Cas系统作为细菌、真菌体内的适应性免疫系统用以抵御外来噬菌体的感染。经过改造的CRISPR-Cas9已成为继ZFN、TALEN之后的第三代基因编辑技术。在CRISPR-Cas9基础上衍生的CRISPRi、CRISPRa等系统可以实现暂时抑制、激活或改变基因表观遗传学修饰的功能。相比传统基因编辑技术,CRISPR-Cas9具有效率高、操作简便、价格低等优势,因而在基因制备动物模型,治疗感染性疾病、遗传性疾病以及癌症等方面均有广阔的应用前景。本文主要对CRISPR-Cas9技术的发展与临床应用进展进行综述。
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