作者：王姗姗 易八贤 殷勤伟小rna基因药物研发进展
摘要：RNA干扰技术的核心成份包括siRNA,miRNA,shRNA和dsRNA,由于其在沉默疾病特异的靶基因方面的高度特异性和有效性,已成为一个人类研发未来新型基因药的战略平台.然而十多年的小RNA基因药研发显示,此技术的产业化路程充满挑战.本综述总结了小RNA基因药研发的现状、存在的问题和未来愿景.
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