首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250被FDA批准用于治疗PFIC

肝内胆汁淤积症fda批准蛋白抑制剂治疗美国食品和药物管理局转运首创资格认定

摘要：美国食品和药物管理局（FDA）已授予Albireo公司先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的罕见儿科疾病资格认定。此前,A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格,在2016年被EMA授予了优先药物资格（PRIME）。

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