作者：邱石球; 庄金木; 周璇; 尹瑞雪; 柳竹琴; ...重型血友病a低中剂量预防治疗突破性出血
摘要：目的研究中国重型血友病A成人患者低中剂量三级预防治疗的突破性出血特点及其影响因素。方法 49例患者（31.53±7.33岁）按照预防剂量分为低剂量组和中剂量组;评估临床出血表型（Pre-AJBR）、72 h FⅧ谷活性、活动能力（FISH评分）,利用＂血友管家＂APP前瞻性记录出血与治疗情况,中位随访6月。结果低剂量组15例;中剂量组34例;低剂量组和中剂量组关节突破性出血（AJBR）为18.79±13.03次/年和9.28±7.02次/年（P=0.016）,自发性出血比例为75.0%和47.7%,存在靶关节患者比例为80%和44%,靶关节出血占比为59%和41%,中位突破性出血出现时间为预防注射后40.08 h和46.08 h（P=0.008）,预防注射后0~12 h突破性出血发生率为4.86%和5.18%,72 h FⅧ谷活性〈1%比例为44.4%和34.8%;AJBR与预防消耗因子量负相关（r=-0.57,P=0.000,n=49）;两组AJBR均与FISH评分负相关,与Pre-AJBR正相关（P〈0.05）。结论低中剂量三级预防治疗尚无法使多数中国重型血友病A成人患者获得阻止关节病变进展的目标;因子剂量虽是预防疗效的最主要影响因素,但通过非因子途径也可能改善疗效。
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