vertex试验药物临床试验肺功能囊性纤维化症合并用药遗传性疾病男性患者
摘要：5月1日,Vertex制药宣布,该公司囊性纤维化症药物Kalydeco与一款试验药物的合并用药在一项中期试验中显示能够改善肺功能。试验发现,以Kalydeco和试验药物VX-661合并用药28d,可以使两种特定基因突变男性患者的肺功能改善4.6%。如果最终能够获批,VX-661将成为Vertex制药第二款以囊性纤维化症为靶点的药物,囊性纤维化症由囊性纤维化跨膜调节因子（CFTR）蛋白缺陷或缺失引起，是一种罕见的遗传性疾病，能够损伤肺及消化系统。
注：因版权方要求，不能公开全文，如需全文，请咨询杂志社
