人β地中海贫血β^41/42突变基因的克隆和真核表达体系的构建

作者：唐晖; 李弘剑; 张欣; 李月琴; 周天鸿; 汤...地中海贫血基因疗法急性白血病幼红细胞

摘要：目的：克隆人地中海贫血基因β^41/42及调控系列LCR，构建该致病基因的体外真核表达体系，为该病基因治疗的研究提供理想模型。方法：抽提β^41/42纯合子患者的DNA，PCR扩增出人β珠蛋白基因座控制区（LCR）和β^41/42基因，将其串连克隆至真核稳定表达质粒pcDNA3．1-中，脂质体转染至小鼠红自血病细胞（MEL），DMSO诱导MEL细胞表达，逆转录PCR检测人β^41/42基因在MEL中的表达。结果：成功构建了人β^41/42突变基因的真核表达系统。结论：β^41/42基因在MEL细胞中的表达情况与设计的表达完全一致，为该病的基因治疗研究提供了一个理想模型。

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