作者：夏训明(编译)肝性血卟啉病制药公司特效药物登记号美国fda
摘要：美国FDA于2019年11月20日宣布批准Alnylam制药公司(Alnylam Pharmaceuticals)新药Givlaari(givosiran,CAS登记号1639325 43 1)用于成人治疗急性肝性血卟啉病(acute hepatic porphyria)。这是FDA批准首个用于治疗此疾病的特效药物。
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