作者：温玉琴(编译)基因疗法研究人员镰状细胞性贫血慢病毒载体疗效血液疾病血液干细胞造血干细胞
摘要：基因疗法为免疫系统缺乏疾病及镰状细胞性贫血和白血病等血液疾病患者治疗提供了新的希望,可以通过修改患者自身的血液干细胞来纠正潜在的遗传问题。基因疗法的治疗过程需要从患者血液中分离出小量的造血干细胞(HSC),然后将装载在慢病毒载体(LV)的新基因插入至HSC中,以生成新的健康血细胞。然而,HSC对病毒具有高度的抵抗性,HSC通过干扰素诱导的跨膜(IFITM)蛋白拦截LV,因此治疗过程中常需要高剂量或重复给药才能实现治疗性基因的校正。
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