作者：夏训明(编译)cftr基因囊性纤维化美国fdafda批准突变型治疗vertex制药公司新药
摘要：美国FDA于2019年10月21日批准Vertex制药公司(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)的一种三联复方新药Trikafta用于年龄在12岁及以上人群治疗某些类型的囊性纤维化(cystic fibrosis),适用于CFTR基因(即囊性纤维化跨膜传导调节因子基因,cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene)至少携带1个拷贝F508del突变的囊性纤维化患者,这类患者在所有囊性纤维化患者中占到90%以上。患者在使用Trikafta进行治疗之前必须通过经FDA批准检测试剂进行检测确定其CFTR基因至少携带有1个拷贝F508del突变。在全美国,约有27 000名此类囊性纤维化患者适合使用Trikafta进行治疗。Trikafta用于12岁以下患者治疗CFTR基因F508del突变型囊性纤维化的安全性与有效性尚未经临床试验证明。
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