作者：夏训明囊性纤维化基因突变型美国fdafda批准治疗vertex药业公司调节因子
摘要：美国FDA于2017年5月17日批准Vertex药业公司（Vertex Pharmaceuticals Inc.）生产的孤儿药ivacaftor（商品名为Kalydeco）扩大适应证范围,即可用于33种囊性纤维化跨膜传导调节因子（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator,CFTR）基因突变型患者治疗罕见的囊性纤维化（Cystic fibrosis,CF）。此前Kalydeco仅可用于治疗10种CFTR基因突变型囊性纤维化,此次新增加了23种。美国FDA首次批准Kalydeco用于治疗囊性纤维化是在2012年1月31日。
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