作者：夏训明低磷酸酯酶症strensiq代谢病骨盐围产儿breakthrough碱性磷酸酶作用机制
摘要：美国FDA于2015年10月23日批准Strensiq（asfotase alfa）用于治疗围产儿、婴儿及青少年低磷酸酯酶症（hypophosphatasia,HPP）,这是FDA批准的第一种低磷酸酯酶症治疗药物,并因此获得突破性疗法认证（breakthrough therapy designation）,并获授予其孤儿药地位。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性、进行性代谢病,患者身体多个系统会出现严重损害,导致残疾和发生可能危及生命的并发症。患者常发生骨盐异常沉积,引起佝偻病和软骨病等。
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