作者：夏训明美国fda乳清酸遗传性fda批准尿苷治疗代谢性疾病报告病例
摘要：美国FDA于2015年9月4日批准Xuriden（uridine triacetate,尿苷三乙酸酯）用于治疗遗传性乳清酸尿症（hereditary orotic aciduria）,这是一种极其罕见的代谢性疾病,全球只有约20个报告病例。遗传性乳清酸尿症由一种隐性基因遗传,病因是患者体内一种酶缺失。
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