作者:夏训明cholbam谱系障碍遗传性代谢病过氧化物酶体肝脏病学脂肪泻脂溶性维生素吸收不良发育停滞吸收功能
摘要:美国FDA于2015年3月17日批准Cholbam胶囊(有效成分为胆酸),适应证有2个:其一是用于治疗儿童及成人因单一合成酶缺陷引起的胆汁酸合成障碍(bile acid synthesis disorders),其二是用于治疗过氧化物酶体疾病(peroxisomal disorders),包括齐薇格谱系障碍(Zellweger spectrum disorders)。这是2种罕见的遗传性代谢病,
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