作者：夏训明骨巨细胞瘤美国fdafda批准治疗非癌性肿瘤适用症青少年孤儿药
摘要：美国FDA于2013年6月13日批准扩大Xgeva（denosumab）的适用症,即新增治疗成人及部分青少年骨巨细胞瘤（GCTB）,这是一种罕见的非癌性肿瘤,Xgeva因此被授予孤儿药地位。骨巨细胞瘤通常发病于20～40岁的成年人。在大多数病例中,骨巨细胞瘤不会转移至身体的其他部位,但会破坏正常的骨组织,引起疼痛和骨折,影响人体正常活动。在一些罕见的情况下,骨巨细胞瘤会转变成癌性肿瘤并转移至肺部。
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