新药研究与开发

血红蛋白水平镰状红细胞病遗传性疾病血液治疗新药研究与开发

摘要：voxelotor治疗镰状红细胞病Ⅲ期临床试验显示疗效显著全球血液治疗药公司宣布voxelotor治疗>12岁镰状红细胞病(SCD)274名患者的24周Ⅲ期临床HOPE试验结果,显示口服该药1500 mg疗效显著,血红蛋白水平增加>10 g/L,基线时为86 g/L,24周治疗后为98 g/L,贫血和溶血发生率降低。镰状红细胞病是血红蛋白β链遗传性突变引起的血液遗传性疾病。

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