FDA授予治疗黏多糖贮积症小分子药物odiparcil罕见病药资格

作者：黄世杰小分子药物美国fda罕见病药黏多糖资格积症治疗遗传性疾病

摘要：Inventiva公司宣布美国FDA授予小分子药物odiparcil(IVA336)治疗黏多糖贮积症的罕见病药资格。该病是罕见的进行性遗传性疾病,是由于溶酶体酶缺陷,氨基葡聚糖(GAG)不能降解所致。GAG在溶酶体中累积,溶酶体肿胀,影响细胞正常功能,出现多种症状。

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