RNA干扰药治疗原发性高草酸尿症Ⅰ／Ⅱ期临床试验获阳性初步结果

原发性高草酸尿症rna干扰阳性治疗安慰剂对照制药公司氧化酶

摘要：Alnylam制药公司报告靶向葡糖酸氧化酶的RNA干扰（RNAi）药lumasiran治疗原发性高草酸尿症的Ⅰ／Ⅱ期临床试验阳性初步结果。此次Ⅰ／Ⅱ期临床试验是随机、单盲、安慰剂对照研究，分A和B两部分。A部分已完成，入选32名健康成年志愿者，分4个同期组，lumasiran 0．3～6mg／kg。

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