疗效持久性基因突变临床试验疗效视网膜遗传性新资料安全性
摘要：Spark治疗药公司公布其voretigene neparvovec（Luxturna）1次基因治疗双侧RPE65基因突变遗传性视网膜失明的Ⅲ期临床试验疗效持久性及安全性的3年随访新资料。Luxturna 1次给药治疗后，20名患者在1年时双眼的全视野光敏感阈值测定（FST）和多亮度眼移动测试（MLMT）平均值改善；治疗后1年MLMT在照度为1．9 lx水平改善，3年时在1．8 lx水平改善.
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