RNAi在基因治疗中的应用及其设计

作者：何承伟; 刘芳; 刘新光（综述）; 梁念慈（...rnai基因治疗文献综述

摘要：与基因有关的疾病众多．有的甚至是直接的因果关系。以蛋白质为靶点干预组织细胞的功能是现代医药预防和治疗疾病的基础之一。然而以传统方法改变蛋白质功能的化学药物往往特异性不高．副作用多。根据碱基配对原则以mRNA为靶点理论能高度特异地阻断蛋白质的表达．从而达到从根本上治疗疾病的目的。

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